Перспективность антисмыслового препарата для лечения болезни Хантингтона
- A -
- A +
- Reset
Препарат, который может нацеливаться на причину болезни Гентингтона, был безопасно и эффективно испытан на мышах и обезьянах, впереди испытания на людях. Прогресс представят на собрании Американской академии неврологии.
Болезнь Хантингтона (HD) является редким, наследственным заболеванием, которое вызывает неконтролируемые движения, когнитивные и эмоциональные трудности и смерть.
HD переходит от родителя к ребенку через мутации в гене хантингтина (HTT РНК). Эта мутация приводит к образованию белка Huntingtin (HTT), а это вызывает заболевание. Ребенок, родитель которого имеет мутантный ген, будет иметь 50% шанс унаследовать мутации.
В то время как тетрабеназин был одобрен Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами (FDA) в 2008 году для лечения Гентингтона, непроизвольные движения, которые являются симптомом заболевания, но до сих пор не существует способа лечения или профилактики HD.
Ionis-HTTRx является антисенс-препаратом, который подавляет выработку белка хантингтина путем «глушения» гена.
Исследования показали, антисмысловые препараты могут помочь замедлить прогрессирование заболевания и могут изменить фенотип болезни.
На модели мышей, дефицит движения улучшился в течение месяца после начала лечения. Через 2 месяца после окончания лечения, движения были восстановлены до нормы.
Другое исследование мышей показало улучшение через 8 недель после начала лечения, и это продолжалось в течение, по крайней мере, 9 месяцев после прекращения лечения.
У обезьян, антисмысловой препарат привел к снижению экспрессии гена хантингтина и белка по всей центральной нервной системе, при уровнях, которые зависят от дозы.
Дальнейшие тесты на мышах и обезьянах предполагают, что IONIS-HTTRx хорошо переносится, без каких-либо ограничений доз и побочных эффектов.
Следующий шаг заключается в испытании препарата в организме человека. В настоящее время ведется фаза 1/2 клинического исследования.
Препарат вводят в четырех дозах с месячными интервалами. Ионис-HTTRx впрыскивается в спинномозговую жидкость в поясничном пространстве.
Исследователи будут оценивать безопасность и переносимость препарата в различных дозах. Они также характеризуют фармакокинетику препарата и изучение влияния терапии на специфические биомаркеры и клинические исходы.
Очень важно иметь возможность лечения, которое могло бы изменить ход этой разрушительной болезни. На данный момент существуют только методы лечения, которые подавляют симптомы болезни.
Читать нас на Яндекс.Дзен
При помощи физических упражнений и воздержанности большая часть людей может обойтись без медицины.