Новая молекула может продлить выживаемость пациентов с муковисцидозом
- A -
- A +
- Reset
Новая молекула, которая блокировала ионные каналы в лабораторных клетках, может значительно сократить циклы воспаления дыхательных путей и инфекции, которые в конечном итоге приводят к смертельному разрушению легких у людей с кистозным фиброзом (муковисцидозом).
Исследователи, которые обнаружили это, предложили методы лечения, основанные на новой молекуле, ингибиторе протеазы, которая потенциально может продлить жизнь людей с неизлечимым расстройством.
Старший автор исследования, доктор Лорейн Мартин говорит, что эта стратегия может предотвратить значительное повреждение легких, которое возникает в результате хронических циклов инфекции и воспаления, с потенциальным воздействием на качество жизни, а также на продолжительность жизни.
Муковисцидоз (МВ) является генетическим заболеванием, которое повреждает внутренние органы, особенно легкие и пищеварительную систему. По данным Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), заболевание поражает около 100 000 человек по всему миру.
Так как методы лечения продвинулись, возраст людей с МВ постоянно увеличивается. Только 30 лет назад, человек с МВ не ожидалось, что достигнет зрелого возраста. Сегодня около половины пациентов с МВ живут более 30 лет, а некоторые даже живут даже 50-60 лет.
Человек должен унаследовать две дефектных копии дефектного гена под названием CFTR – по одному от каждого биологического родителя, который должен иметь CF. Каждый раз, когда два носителя гена планируют зачать потомка, существует 25-процентная вероятность того, что ребенок будет иметь такое расстройство.
Дефектный ген разрывает каналы, которые позволяют ионам двигаться в клетки и обратно. В результате этого слизистое покрытие на поверхности ткани, например, слизистая дыхательных путей и желудочно-кишечного тракта, становится обезвоженным, густым, липким и трудно очищаемым.
Липкая слизь – ловушка для бактерии, которые вызывают хронические инфекции, воспаления, рубцы в легких, а также трудности переваривания пищи.
Для изучения влияния ученые исследовали молекулы на первичных эпителиальных клетках дыхательных путей, культивированных в лабораторных условиях.
Они обнаружили, что молекула ингибирует ряд ферментов активирующих каналы. Ингибирование ферментов, уменьшает активность натриевых каналов, которые, как известно, коррелируют с улучшенной гидратацией дыхательных путей и клиренсом слизи.
Это важное открытие, которое может обеспечить новый терапевтический подход к людям МВ.
Читать нас на Яндекс.Дзен
При помощи физических упражнений и воздержанности большая часть людей может обойтись без медицины.